Открытие медицинской школы продвигает усилия по профилактике и лечению рассеянного склероза

8 июня 2023 г. • Джош Барни, [email protected] Джош Барни, [email protected]

Исследователи UVA идентифицировали ген, который помогает иммунной системе организма атаковать собственные клетки, как это происходит при аутоиммунных заболеваниях. (Иллюстрация Эмили Фейт Морган)

Исследователи под руководством доктора Мариано Гарсиа-Бланко из Университета Вирджинии выявили ряд процессов в клетках, которые подавляют риск развития рассеянного склероза, что может привести к улучшению методов профилактики и лечения.

Во главе клеточных процессов ученые обнаружили ген, который действует как главный контроллер для многих других генов, важных для нашей восприимчивости к рассеянному склерозу и правильного функционирования нашей иммунной системы.

«Примечательно, что белок, который раскручивает РНК, играет центральную роль в том, как мы распознаем наши клетки как свои собственные, не путать с вторгающимися патогенами», — сказал Гарсиа-Бланко, возглавляющий кафедру микробиологии, иммунологии и биологии рака. добавив, что новое понимание может помочь разработать более эффективные и целенаправленные методы лечения.

«Хотя существуют эффективные методы лечения рассеянного склероза и других аутоиммунных заболеваний, большинство из них приводят к общему подавлению иммунной системы и делают пациентов восприимчивыми к инфекциям или неспособными хорошо реагировать на вакцины», — сказал он.

Доктор Мариано Гарсиа-Бланко и его коллеги пролили свет на то, как наша иммунная система предотвращает рассеянный склероз, и определили несколько ключевых областей, где что-то может пойти не так. (Фото предоставлено)

Рассеянный склероз — это потенциально инвалидизирующее аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система начинает атаковать подобие оболочек, защищающих нервы. Повреждение прерывает способность нервов передавать сообщения через тело. Это приводит к таким симптомам, как мышечная слабость и скованность, судороги, усталость, онемение и затруднения при движении. По оценкам, от этой болезни страдают почти миллион американцев и почти 3 миллиона человек во всем мире.

Новая работа Гарсиа-Бланко и его сотрудников проливает важный свет на то, как наша иммунная система настроена на предотвращение рассеянного склероза. Он также определяет несколько ключевых мест, где что-то может пойти не так.

Например, исследователи приходят к выводу, что идентифицированный ими главный ген, DDX39B, является «важным хранителем иммунной толерантности». Это означает, что он помогает поддерживать иммунный ответ организма на соответствующем уровне, чтобы иммунная система не начала атаковать собственные клетки организма. Вот что происходит при рассеянном склерозе и других аутоиммунных заболеваниях.

Исследователи обнаружили, что этот главный ген управляет активностью другого гена, играющего решающую роль в производстве важных иммунных клеток, называемых Т-регуляторными клетками (Treg), ранее связанных с рассеянным склерозом. Уже известно, что второй ген, FOXP3, играет решающую роль в аутоиммунных заболеваниях.

Новые открытия помогают врачам и ученым лучше понять основные причины рассеянного склероза и дают им привлекательные цели в их усилиях по разработке новых методов лечения и профилактических мер.

Хлоя Нагасава, аспирантка Гарсиа-Бланко и второй автор новой научной статьи, излагающей полученные результаты, сказала, что ген DDX39B можно активировать с помощью низкомолекулярных агонистов в случаях аутоиммунных заболеваний.

«Рассеянный склероз наносит огромный ущерб пациентам и обществу, от него непропорционально часто страдают молодые женщины, и на сегодняшний день лекарства от него не существует», — сказал Нагасава. «Мы считаем, что базовое понимание молекулярных механизмов, лежащих в основе иммунной толерантности, откроет пути к действительно таргетной терапии».

У исследователей естьопубликовали свои выводы в научном журнале eLife . . . . В состав команды входили Минато Хирано, Гаддиэль Галарса-Муньос, Хлоя Нагасава, Джеральдин Шотт, Люян Ван, Алехандро Л. Антония, Вайбхав Джайн, Сяоин Ю, Стивен Г. Уайден, Фаррен Б.С. Бриггс, Саймон Г. Грегори, Деннис К. Ко. , В. Сэмюэл Фэгг, Шелтон С. Брэдрик и Гарсиа-Бланко.